研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。随着进一步的研究和临床试验，RIDE 有望成为基因编辑领域的重要工具，助力基因治疗的发展和普及。

撰文 | 王聪编辑 | 王多鱼排版 | 水成文在拓展 CRISPR 基因编辑的应用范围方面，刘如谦（David Liu）是成就最突出的科学家之一。2016 年，刘如谦团队开发了碱基编辑（Base ...

亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因（HTT）中的CAG重复序列异常扩增引起，导致神经元功能失调和死亡。在欧美国家，亨廷顿氏舞蹈病的患病率较高，每10万人中有10.6-13.7个患者；在中国，亨廷顿舞蹈症被列为罕见病目录里，发病率为十 ...

基因编辑技术作为基因工程、代谢工程、医学研究等领域的重要技术，一直以来都是研究热点。通过精确修改生物体的基因组序列，基因编辑技术可以对生物遗传信息进行精准操控，为探索生命奥秘、治疗遗传疾病、改善农业生产及推动生物产业发展提供了无限可能。